本文来源:中华血液学杂志,,41(06):-.
原发免疫性血小板减少症(primaryimmunethrombocytopenia,ITP)是一种以孤立性血小板减少为特征的获得性自身免疫性疾病,由机体免疫紊乱介导的血小板破坏增加和生成减少所致。ITP的年发病率估计为2~5/,育龄期女性发病率高于同年龄组男性,60岁以上则性别趋于一致。年ITP国际工作组发布的国际共识报告(InternationalConsensusReport,ICR)和年美国血液学会(AmericanSocietyofHematology,ASH)公布的ITP循证实践指南,极大地促进了该病的标准化研究和规范化诊治。近十余年来,随着对ITP发病机制及临床研究逐步深入,该病治疗领域进展众多,因此,国际工作组及ASH对前版ITP共识、指南进行了更新,并于年发表于《Bloodadvances》杂志。目前学术界对ITP治疗指征、治疗方案选择等问题仍存在争议。ASHITP指南针对这些争议,以问答的形式阐述了ITP治疗领域循证医学进展。笔者对ASHITP指南成人部分涉及的热点问题进行归类梳理,结合ICR更新内容,将二者的差别和一致强调的内容进行解读。
一、方法学
临床指南、专家共识类文章均属具有学术权威性的指导类文章,但二者定义存在差异。临床指南指基于系统评价证据和平衡了不同干预措施的利弊,并在此基础上形成的能为患者提供最佳保健服务的推荐意见;而专家共识强调专家经验在方案制定过程中的作用,是由多学科专家代表组成的团队针对具体临床问题的诊疗方案进行讨论的结果。随着循证医学的进步,基于证据的理念、患者偏好和价值观对指南的制定过程产生重大影响,使临床指南、专家共识二者的界限变得清晰。版ASHITP指南和ICR更新过程方法学差异如下:
(一)小组构成
临床指南小组构建必须满足特定要求,除指南制定组外,还必须包括指南指导委员会和外部评审组。ASHITP指南小组由ASH审查任命,包含8位成人血液学家、5位儿科血液学家、2位指南方法学专家和2位患者代表。ASH对该项目提供监督指导、管理和独家资金支持。小组成员无明显利益冲突,未接受制药企业财*资助或科研支持。因此,制药企业与指南更新无任何直接和间接关系。推荐草稿完成后由相关组织、卫生技术人员、患者等完成线上外部评审。因此,ASHITP小组符合临床指南小组构建要求。
ICR更新接受了Amgen、Novartis和Rigel三家制药企业教育项目资助。小组由来自10个国家(包括中国在内)的22位专家构成,其中含18位成人血液学家、3位儿科血液学家和1位患者代表。部分专家为药企顾问或接收企业相关项目资助。Medicalwriters.